Mặc dù vẫn còn đang thử nghiệm, liệu pháp gen sẽ sửa chữa các khiếm khuyết di truyền và có khả năng làm giảm nhu cầu sử dụng thuốc, xạ trị hoặc can thiệp phẫu thuật. Thay thế gen xấu bằng gen tốt cuối cùng có thể chữa khỏi bệnh Parkinson, Alzheimer, ung thư và nhiều bệnh khác .
Được hình thành vào năm 1972, có hai loại liệu pháp gen: liệu pháp gen tế bào soma và liệu pháp dòng mầm. Liệu pháp gen soma sửa chữa hoặc thay thế các gen và không thể di truyền. Tuy nhiên, liệu pháp điều trị mầm sẽ thay đổi các gen trong tế bào sinh sản và có thể truyền lại cho các thế hệ sau.
Năm 2011, Tạp chí Y học New England báo cáo rằng các nhà nghiên cứu đã chèn một gen vào một số bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông để tăng khả năng đông máu của họ. Tại Viện Tim mạch Cedars-Sinai ở Los Angeles, California, các gen được tiêm vào một phần nhỏ của tim lợn đã tạm thời điều chỉnh nhịp tim của nó. Các thí nghiệm tiếp theo có thể tạo ra máy tạo nhịp tim cho con người.
Tuy nhiên, mọi người có những lo ngại về đạo đức về phương pháp điều trị này. Nhiều người bối rối với ý tưởng các nhà khoa học đóng vai Chúa. Hơn nữa, nếu chỉ những người giàu mới có đủ khả năng chi trả liệu pháp gen, thì điều này có nguy cơ làm gia tăng khoảng cách bất bình đẳng.
Quy định thích hợp cũng là một vấn đề, vì đã có những trường hợp tử vong không được kiểm tra, không có giấy tờ và các tác dụng phụ bất lợi. Cậu thiếu niên Jesse Gelsinger qua đời vào tháng 9 năm 1998 sau khi điều trị gen cho một chứng rối loạn gan hiếm gặp dẫn đến suy một số cơ quan. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm cho rằng Gelsinger đã không được thông báo chính xác về các tác dụng phụ của bệnh nhân trước đó, cũng như tử vong trong các thí nghiệm trên động vật.
Rủi ro về thủ tục là một mối quan tâm khác. Quy trình thích hợp đòi hỏi sự tỉ mỉ và chính xác cao cũng như nghiên cứu đầy đủ, vì có thể xảy ra tử vong chỉ vì một sai sót.
