Liệu pháp gen là một phương pháp điều trị xoay quanh việc thay đổi các gen bên trong tế bào để ngăn chặn bệnh tật, theo Mayo Clinic. Những ưu điểm bao gồm giúp mọi người chống lại bệnh tật hoặc thậm chí chữa khỏi bệnh của họ, trong khi một số nhược điểm là phản ứng miễn dịch không mong muốn, nhiễm trùng, khối u và làm tổn thương các tế bào khỏe mạnh.
Các nhà nghiên cứu đang xem xét một số cách để sử dụng liệu pháp gen, bao gồm thay thế hoặc sửa chữa các gen bị đột biến và biến các tế bào bị bệnh trở thành mục tiêu dễ dàng hơn cho hệ thống miễn dịch, Mayo Clinic giải thích. Thay thế các gen không hoạt động chính xác hoặc không còn hoạt động nữa có thể giúp điều trị một số bệnh. Các gen đột biến có thể bị tắt để chúng không thúc đẩy bệnh tật và các gen khỏe mạnh có thể được bật ra để chúng ức chế bệnh tật. Liệu pháp gen có thể được sử dụng để huấn luyện hệ thống miễn dịch nhận biết tốt hơn các tế bào là mối đe dọa.
Vì các gen mới được phân phối bằng cách sử dụng chất mang thường là vi rút, hệ thống miễn dịch có thể tấn công chúng và gây viêm hoặc suy các cơ quan, Mayo Clinic lưu ý. Có thể vi-rút có thể lây nhiễm sang các tế bào khác, và nếu điều này xảy ra, các tế bào khỏe mạnh có thể bị hư hỏng, gây ra các bệnh khác, bao gồm cả ung thư. Mặc dù chúng đã được thay đổi trước khi đưa vào cơ thể, nhưng vi rút có thể phục hồi khả năng gây bệnh sau khi được đưa vào cơ thể. Nếu các gen mới được chèn vào sai vị trí, nó có thể dẫn đến hình thành khối u.
