Nghiên cứu hóa học là không thể thiếu đối với nghiên cứu dược phẩm, vì khoa học dược phẩm nghiên cứu cách các loại thuốc khác nhau phản ứng hóa học với các hóa chất bên trong cơ thể con người. Bản thân sự sống có thể được tóm tắt là tổng các chất hóa học các phản ứng bên trong một sinh vật. Dược chất được thiết kế để kiểm soát hoặc thay đổi các phản ứng đó. Dược sĩ là chuyên gia về liều lượng và các chủ đề liên quan, trong khi khoa học dược phẩm nghiên cứu hóa học.
Các hợp chất dược phẩm chỉ có hiệu quả trong chừng mực chúng ảnh hưởng đến các hóa chất mục tiêu trong cơ thể, nhưng hiếm khi chúng chỉ ảnh hưởng đến một chất. Những tác dụng phụ này hầu như không bao giờ có lợi. Do đó, các hợp chất được sử dụng trong thuốc được kiểm soát chặt chẽ về thành phần và số lượng của chúng. Mỗi loại thuốc và tình trạng đều hướng tới một nồng độ cụ thể của các hợp chất trong cơ thể, vì vậy liều lượng phải được kiểm soát. Nói chung, liều lượng bị ảnh hưởng bởi mức độ nghiêm trọng của tình trạng mà họ điều trị và kích thước cơ thể của người được sử dụng thuốc.
Hóa học của các sinh vật phức tạp như con người phức tạp đến mức các nhà khoa học chỉ hiểu được một phần rất nhỏ về nó. Mặc dù các hợp chất dược phẩm phải trải qua nhiều vòng thử nghiệm trước khi được phát hành, nhưng các tác dụng bất ngờ thường được phát hiện rất lâu sau khi thuốc được phát hành.
